Palabras Claves: SPARC insuficiencia hepática aguda RNA anticuerpo monoclonal
Título:
SPARC (Secreted Protein, Acidic and Rich in Cysteine) un nuevo objetivo para el tratamiento y la prevención de la insuficiencia hepática aguda (TCPsal0196-02)
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Descripción de la tecnología
La presente invención comprende la prevención y el tratamiento de la insuficiencia hepática aguda o daño hepático agudo, mediante terapia génica inhibiendo la expresión de SPARC y / o interferiendo en su función biológica mediante la administración de un anticuerpo monoclonal. Así se proporciona una composición farmacéutica que comprende un vector adenoviral que codifica un RNA mensajero antisentido específico para SPARC, el cual se utiliza para reducir la expresión de SPARC en el hígado y además un anticuerpo monoclonal anti- SPARC que neutraliza al menos en parte su función biológica (en particular, reclutamiento de células del sistema inmune).
Aplicaciones
Tratamiento y prevención de la insuficiencia hepática aguda.
Ventajas
  • Podría ser utilizada tanto para el tratamiento como para la prevención de la hepatitis aguda
  • Acción a largo plazo
  • Provee una terapia alternativa a las terapias actuales; incluyendo transplante hepático
  • Podría ser utilizado para el tratamiento de otras enfermedades donde la respuesta inmune es determinante
Estado de la patente
Número de solicitud: 61/874,191. Número de presentación PCT:  PCT/IB2014/064295. En trámite en: EE.UU.
Estado del desarrollo
El desarrollo de la tecnología se encuentra en un estadio pre-clínico.  Se han realizado ensayos in vivo en ratones con resultados prometedores.
Investigador referente
Dr. Guillermo Mazzolini